Patientenverlust
Nur eine Woche nach der Zulassung des Pharmakonzerns Novartis durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) zur Anwendung einer neuen Krebstherapie, der so genannten CAR-T-T-Therapie, legt das Unternehmen nun weitere Studien auf Eis. Der Grund? Der Tod des ersten Patienten, der damit behandelt wurde.
CAR-T bekämpft Krebs, indem es die eigenen Immunzellen verwendet. Die Zellen werden extrahiert, modifiziert, um ein neues Gen zu tragen und dann dem Körper wieder zugeführt. In aktuellen Studien sollte die Wirksamkeit der CAR-T-Behandlung mit Immunzellen eines Spenders und nicht mit denen des Patienten getestet werden. Wie von der MIT Technology Review berichtet, wurde diese modifizierte Behandlung als „von der Stange“ oder „Universal“ CAR-T bezeichnet.
Das französische biopharmazeutische Unternehmen Cellectis gab am 4. September die Entscheidung der FDA bekannt, dass es sich bei dem Patienten um einen 78-jährigen Mann mit einem blastischen Plasmacytoid dendritischen Zellneoplasma (BPDCN) handelt. Der Patient wurde mit einer Dosis von Cellectis behandelt, starb aber acht Tage später nach einer tödlichen Reaktion darauf.
Die FDA hat auch die CAR-T Studien zur Leukämie gestoppt.
Weitere Auswirkungen
Cellectis ist nicht das erste Unternehmen, das einen Patienten während einer seiner Arzneimittelstudien verloren hat: Juno Therapeutics war im vergangenen Jahr gezwungen, seine Studien nach dem Tod mehrerer Patienten auf Eis zu legen. Die FDA ging in sich und ließ die Studien nach einigen Änderungen wieder zu. Als zusätzliche Patienten starben, wurde Juno aufgefordert weitere Tests einzustellen.
Cellectis wird sich inzwischen mit seinen Investoren auseinandersetzen müssen. Das Unternehmen sollte auch mit einem härteren Kampf rechnen, um die Studien wieder zum Laufen zu bringen. Das wird sicherlich nicht der letzte Patient sein, der im Rahmen einer Studie ums leben kommt. In diesem Fall trägt das Unternehmen die Verantwortung.
Dasselbe gilt auch für andere Unternehmen, die mitten im CAR-T-Testverfahren stehen oder die auf eine Zulassung wie Novartis hoffen. Endpoints stellt fest, dass Kite Pharma die Zulassung für den letzten Monat erwartet hat, aber Cellectis‘ Aktion kann die Zulassung auf Eis legen.
„Cellectis arbeitet eng mit den Prüfärzten und der FDA zusammen, um die Studien mit einem geänderten Protokoll, einschließlich einer niedrigeren Dosierung von UCART123, fortzusetzen „, sagte das Unternehmen in einer Erklärung.
Am 28. August empfahl das DSMB (Data Safety Monitoring Board), die Dosis auf 6,25×104 UCART123 Zellen pro Kilogramm zu senken und Cyclophosphamid auf eine Gesamtdosis von 4 g über 3 Tage zu begrenzen.
Es ist derzeit unklar, was die Folgen dieser Veränderung sind.
Quellen: MIT Technology Review, Endpoints
